orphan drugs

Särläkemedel

Särläkemedel, eller orphan medicinal product (OMP), är läkemedel som används för att behandla mycket ovanliga sjukdomar, och som därför har en liten försäljningsvolym.

I överenskommelsen om statens ersättning till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna finns det en särskild hantering för läkemedel som används vid behandling av sjukdomar som är mycket ojämnt fördelade och där användningen kan medföra en betydande merkostnad för ett enskilt landsting.

Endast läkemedel för de sällsynta diagnoserna Gauchers sjukdom och blödarsjuka omfattas av denna överenskommelse. Övriga särläkemedel för sällsynta diagnoser omfattas alltså inte av läkemedelsöverenskommelsen.
Det är därför upp till varje landsting eller region att avgöra om finansiering då särläkemedel behövs för person med sällsynt diagnos.

  • Healthcare Priority Setting and Rare Diseases: What Matters When Reimbursing Orphan Drugs

    Doktorsavhandling. Johanna Wiss. Linköpings universitet, Institutionen för medicin och hälsa, Avdelningen för hälso- och sjukvårdsanalys. Linköpings universitet, Medicinska fakulteten. 2017
    I sin forskning har Johanna Wiss bland annat utforskat allmänhetens syn på om sällsynthet ska spela en roll vid prioriteringsbesluten rörande särläkemedel. Fler än tusen deltagare fick avgöra hur de ville prioritera resurser i olika scenarier där presentationen av problemet och informationen varierade något mellan scenarierna. Kombinationen av ekonomiska, etiska och psykologiska perspektiv i studierna ger en ökad förståelse för hur komplexa besluten är. Hon har också tittat på hur dessa beslut fattas i praktiken i fem europeiska länder, inklusive Sverige.

    Doktorsavhandling, (pdf öppnas i nytt fönster)

Framework for Pricing Orphan Drugs

Fifteen European rare disease experts have written a proposal on determining the ‘value’ of an orphan drug. The group, known as the European Working Group for Value Assessment and Funding Processes in Rare Diseases (ORPH-VAL) came up with 9 principles for assessing value.

Framework for Pricing Orphan Drugs

Landstingens dilemma - priset på ett liv

Det kommer allt fler nya mediciner för patienter med sällsynta och allvarliga sjukdomar. Kaliber granskar särläkemedlen som hjälper svårt sjuka men kostar så mycket att det går ut över annan vård.

Landstingens dilemma - priset på ett liv
Pussel som bildar ett hjärta

Länksamling per diagnos

Här kan du söka på en sällsynt diagnos och hitta en sammanställning över länkar till olika webbplatser med såväl diagnosspecifik information som information av mer generell karaktär.

Länksamling per diagnos, mer information
Centrum för sällsynta diagnoser

Centrum för sällsynta diagnoser

Du kan kontakta CSD i din region för att få vägledning, hänvisning och information som enskild person, profession inom hälso- och sjukvården och andra samhällsinstanser i frågor som rör sällsynta diagnoser.

Centrum för sällsynta diagnoser, mer information
Expertteam och expertresurser i Sverige

Expertteam och expertresurser

CSD samverkar med de expertteam och expertresurser som finns inom den regionen universitetssjukhuset är belägen

Expertteam och expertresurser i Sverige, mer information
Illustration: Ett förstoringsglas som illustrerar tema

Tema

Under Tema finner du specifika och aktuella ämnen som alla rör området sällsynta diagnoser.

Teman, mer information